主题：纯技术贴：依照现有的资料，中医到底能治好什么病？请您讨论 -- 想象残酷

你对FDA的流程一无所知，FDA本身FDA是不做临床试验的，它只负责审批（这就是权力）。当然想要通过审批，肯定要按他的规矩来，包括提供所有的临床试验的数据和设计（包括动物试验数据）以及和药物相关的资料（合成方法，过程，化学性质，等等），必须有一个review board随时监控进程确保符合道德，诸如此类。如果临床试验设计的不好，影响FDA认为药物的有效性和安全性值得怀疑，那肯定是也是不会批的，会打回来让药厂继续作试验。一般来讲Phase 1 是给几十个健康志愿者吃，主要看安全性（因为健康人嘛本来就没毛病），好决定合适的剂量（就是说吃多少一般人能承受）。一般是分成几个小组，第一组吃比较低的剂量，然后下一组增加，看有什么毒性反应。Phase 2也是小样本，一般少于100人，不过是给患有药物打算治疗的病症的病人吃，主要是看有效没有效，以及最佳剂量是多少。Phase 3就是大规模的临床试验了，一般是有对照组的双盲的RCT，多中心，大样本。这个部分最费钱，耗时也比较长。这就是在送审之前需要完成的部分。审批的时间倒是不长，半年到10个月吧。但是实际的临床试验一般都要做上好几年。平均长度可以参见英文wiki的配图。Clinical trialClinical trial

人家FDA第I期，II期都是以测试safety跟side effects为主的，有效性，effectiveness, 主要是在第三期测试。

总之临床试验是做作业，FDA审批是教授打分，两件事情有相当的相关性，但临床试验更加多变，而FDA审批更加程序化。双盲统计对有效性的测试一般是指第III期的大样本阶段，因为II期的小样本意义不太。

而为了应对双盲统计带来的新药测试的花费越来越大，时间越来越长，负担得起的药企越来越少，病人无药可用的局面。不得已，FDA制定了一系列加快新药审评的政策，以缩短具有特殊临床价值的新药进入市场的时间。主要包括如下所述的4种途径：

快速通道：针对的是治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药

突破性疗法：针对的对现有疗法有明显改善的新药

加速批准：针对的是目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药

优先审评：是指在申请受理后6个月内完成审评的新药

在这些政策里面，末通过双盲统计检测的药物比比皆是。大部分处于，I，II期的药物根本就没处于双盲统计阶段，大部分处于III期的药物都还没通过双盲统计的检测，更不要说因为没做好药物相关的资料准备而被FDA拒绝进入clinic trial的当然存在。

1.1血液系统疾病药物

1.1.1SYNB-1020

作用机制/结构类别：程序性代谢通路激活剂

适应证（获快速通道资格的适应证，下同）：尿素循环障碍症患者的高氨血症

公司名称：Synlogic

决定日期：2017年2月

最高阶段：Ⅰ期临床试验阶段（NCT03179878，进行中）

1.4.2CM-4620

作用机制：钙释放活化钙离子通道抑制剂

适应证：急性胰腺炎

公司名称：CalciMedica

决定日期：2017年5月

最高阶段：Ⅰ期临床（CalciMedica,PressRelease）

1.3.2Ixmyelocel-T

作用机制/结构类别：细胞疗法

适应证：缺血性心肌病所致的晚期心衰

公司名称：Vericel

决定日期：2017年2月

最高状态：Ⅱb期试验（NCT01670981，进行中；NCT00765518，已完成；NCT01020968，已完成）

1.5.2羟丙基-β-环糊精（Trappsol?Cyclo?）

作用机制/结构类别：新制剂

适应证：C型尼曼-匹克氏病

公司名称：CTDHoldings

决定日期：2017年1月

最高状态：Ⅰ期临床（CTDHoldings,PressRelease）

最高状态处于I，II期的不要太多，大部分根本就还没有进入双盲统计阶段，人家FDA照样批准上市了。按中医黑的话来说，是不是也应该“震惊！用有确切疗效的药物给患者治疗疾病，患者利益应该放在 第一位，这是每一个从业者应该具备的起码要求”。“有效不有效，凭什么？凭一张嘴吗？喝白开水也可能治好感冒，连所谓的汤都省了，如此说来，白开水也可称为药。”你的“没有经过统计加双盲就毙掉一个申请的新药，拜托给个例子”，也不要太多，凡是其提供所有的临床试验的设计（包括动物试验）以及和药物相关的资料（合成方法，过程，化学性质，等等）被FDA认为不合要求的，以及review board主为不符合道德的，没有机会进入临床试验及所谓的双盲统计阶段就会被毙掉。同时上面是高阶段处于I期的走快速通道的药物，没有进入双盲统计程序也获得了FDA批准，哪来的双盲统计是决定药物疗效的唯一标准？难道FDA在蓄意使用无效药物？

我说中医黑实际上是西医黑，科学黑，现在看来，人家连FDA也一起黑啊。神学果然惹不起。